Рапамицин при болезни Альцгеймера: офф-лейбл применение и текущие исследования

Перейти к разделу

• Исследование офф-лейбл применения рапамицина
• Сбор данных о впечатлениях пациентов
• Пациенты с высоким риском болезни Альцгеймера
• Профиль побочных эффектов рапамицина
• Важное медицинское предупреждение
• Полная расшифровка

Исследование офф-лейбл применения рапамицина

Доктор Мэтт Кеберлейн, MD, PhD, рассказывает о новом исследовании, финансируемом грантом, посвящённом офф-лейбл применению рапамицина. В рамках этой инициативы будут опрошены люди, принимающие рапамицин по разным медицинским показаниям. Особое внимание уделяется сбору данных от пациентов, использующих рапамицин при болезни Альцгеймера или для снижения риска её развития. Доктор Мэтт Кеберлейн объясняет цели проекта доктору Антону Титову. Исследование не является двойным слепым плацебо-контролируемым клиническим испытанием.

Сбор данных о впечатлениях пациентов

Методология исследования включает подробные опросы пациентов. Доктор Мэтт Кеберлейн, MD, PhD, описывает, как будут фиксироваться субъективно оцениваемые положительные эффекты и побочные реакции. Пациентов также попросят предоставить медицинские и стоматологические записи. Это позволит исследователям количественно оценить состояние до и после приёма рапамицина. Доктор Кеберлейн отмечает, что такой подход может дать ценные данные из реальной клинической практики.

Пациенты с высоким риском болезни Альцгеймера

Основное внимание уделяется носителям гомозиготного аллеля ApoE4 с высоким риском деменции. Доктор Мэтт Кеберлейн, MD, PhD, сотрудничает с доктором Аланом Грином, который назначает рапамицин офф-лейбл. У доктора Грина много пациентов с этим высокорисковым генетическим профилем. Риск развития болезни Альцгеймера у них значительно выше, чем в общей популяции. Изучение их опыта применения рапамицина может дать ключевые данные о потенциальных профилактических эффектах.

Профиль побочных эффектов рапамицина

Основная цель исследования — количественно оценить частоту нежелательных явлений у пациентов без трансплантации. Доктор Мэтт Кеберлейн, MD, PhD, подчёркивает разницу в контексте применения. Пользователи офф-лейбл обычно принимают от 4 до 6 мг рапамицина раз в неделю. Это сильно отличается от режима, применяемого у пациентов с трансплантацией органов, которые получают высокие ежедневные дозы в сочетании с другими иммуносупрессантами. Понимание профиля побочных эффектов в реальной практике — важная исследовательская задача.

Важное медицинское предупреждение

И доктор Мэтт Кеберлейн, MD, PhD, и доктор Антон Титов, MD, подчёркивают этот критически важный момент. Рапамицин остаётся экспериментальным препаратом для применения при болезни Альцгеймера и в целях, связанных со старением. Это рецептурный лекарственный препарат, требующий врачебного контроля. Доктор Кеберлейн настоятельно не рекомендует самолечение. Он постоянно говорит обращающимся к нему людям, что им следует работать со своим врачом или ветеринаром. Данная информация предназначена только для общего ознакомления и не является медицинской рекомендацией.

Полная расшифровка

Доктор Антон Титов, MD: Это был мой уточняющий вопрос. Слушая ваше повествование об этом удивительном, долгом и трудном пути, о котором вы говорите… Существуют крупные сообщества пациентов — такие как я, другие большие группы. Болезнь Альцгеймера наносит огромный урон самим пациентам, их близким и семьям.

Наверняка есть люди, пробующие рапамицин у пациентов с болезнью Альцгеймера, используя его офф-лейбл, возможно, по собственной инициативе. Ведутся ли какие-либо исследования, которые пытаются хотя бы проанализировать данные этих пациентов в совокупности? Такое определённо происходит при других показаниях; люди делают это в рамках движения количественного самоотслеживания и других направлений. Что можно сделать в этой ситуации?

Доктор Мэтт Кеберлейн, MD: Я рад, что вы задали этот вопрос, потому что мы как раз получили грант от Impetus Grant Program именно для этого. В течение следующих, я не знаю, трёх или, может быть, даже двух недель мы запустим масштабное опросное исследование людей, принимающих рапамицин офф-лейбл — не только при болезни Альцгеймера или её риске, но и для различных потенциальных эффектов для здоровья.

Мы пытаемся собрать данные как о побочных эффектах, так и о возможных субъективно оцениваемых положительных эффектах. Мы также просим этих пациентов поделиться с нами медицинскими и стоматологическими записями, чтобы более объективно оценить картину состояния до и после приёма рапамицина.

Это не идеально; это не будет двойным слепым плацебо-контролируемым клиническим испытанием. Но, как вы намекнули, я всё же считаю, что можно получить действительно интересную и информативную информацию, собрав реальный опыт пациентов таким образом.

Мы фактически работаем над этим проектом с доктором Аланом Грином, одним из врачей, которые активно назначают рапамицин офф-лейбл. У него есть несколько пациентов — гомозигот по ApoE4, у которых пока нет деменции или болезни Альцгеймера, но которые подвержены высокому, гораздо более высокому, чем в общей популяции, риску развития деменции — и которые принимают рапамицин.

Причём таких гомозигот довольно много. Я думаю, что опыт именно этой группы будет особенно интересен для получения первых представлений.

Я рассматриваю это как возможность потенциально оценить положительные эффекты, если они есть — и я думаю, мы должны быть честны, мы пока не знаем; именно поэтому мы хотим провести настоящее клиническое испытание — но также и попытаться количественно оценить частоту нежелательных явлений.

Вот где, я думаю, можно начать получать довольно ясную картину от этих пациентов. Они сильно отличаются от пациентов с трансплантацией органов; у них не было трансплантации, и они не принимают высокие дозы других иммуносупрессантов.

Большинство из них принимают рапамицин раз в неделю, по 4–6 мг. Так что это совершенно другой режим, чем у пациентов с трансплантацией. Фиксация реальной частоты побочных эффектов у этих пациентов также будет ценной.

Доктор Антон Титов, MD: Я хотел бы напомнить нашим слушателям, что ничто из сказанного нами, вами или кем-либо ещё о препарате не может быть истолковано как медицинская консультация. Это исключительно в информационных и общеобразовательных целях.

Люди всегда должны консультироваться со своим врачом. Это важное предупреждение, и не следует воспринимать ничего, услышанное где-либо в интернете, как медицинский совет или призыв к действию. Я думаю, что об этом просто необходимо постоянно напоминать.

Доктор Мэтт Кеберлейн, MD: Я согласен. Вас не удивит, что со мной часто связываются люди, желающие получить рапамицин для своей собаки или для себя. Я всегда говорю им одно и то же: важно понимать, что это экспериментальный препарат, по крайней мере, для этих целей, и это рецептурное лекарственное средство.

Законодательно вы обязаны — если вы собираетесь принимать рапамицин — получить рецепт от вашего ветеринара, если это для вашей собаки, или от вашего врача, если это для вас. Безусловно, вы должны делать это под наблюдением и с ведома вашего врача.

Я согласен, это не медицинская консультация. Если вы решите это делать, делайте это под наблюдением врача. Я думаю, что людям действительно важно это понимать.