Генная терапия заболеваний глаз. Каково будущее генной терапии глазных болезней? И где сегодня в офтальмологии достигнут наибольший прогресс в генной терапии? Таким образом, генная терапия сегодня представляет собой вызов. У нас очень много, конечно, редких заболеваний глаз. Но интерес к глазным болезням заключается в том, что глаз — это маленькая лаборатория для медицинских исследований. Итак, первый фармацевтический препарат вот-вот должен быть одобрен. Сейчас это одобрено. В августе он был одобрен для генной терапии заболеваний глаз при заболеваниях сетчатки. Это Luxturna для лечения мутации RPE65 у детей с дистрофией сетчатки. Итак, концепция очень интересна, потому что мы идем с переносчиком вируса и белком, который может реплицироваться внутри сетчатки. Итак, мы идем под глаз, и мы также идем под сетчатку, чтобы поместить вирусный агент-носитель и получить эту репликацию белка RPE65. И мы только начали это клиническое испытание у детей. У нас пятеро детей с дистрофией сетчатки, которых лечили Luxturna. Мы очень счастливы, потому что у нас были очень хорошие результаты для некоторых из них. И я думаю, что мы только начинаем прогресс. Существуют и другие генные терапии, применяемые после других мутаций. Также очень интересно узнать, что он предназначен для сетчатки, но также может быть и для роговицы, как мы обсуждали Аталурен, в роговице при аниридии. Это может быть генная терапия, просто перескакивающая через стоп-кодон для репликации белка. Так что я думаю, что мы находимся только в начале пути генной терапии. Но, что удивительно, мы можем представить, что пациенты выздоравливают. Таким образом, дети, которые должны были полностью потерять зрение, теперь могут снова видеть. Так что это надежда для пациентов. Для всех нас это очень, очень важно, потому что существует так много болезней, которые, к сожалению, нельзя просто вылечить более традиционными фармацевтическими или хирургическими методами. Генная терапия представляет собой передний край науки, и, конечно же, она должна применяться на полной научной основе. Обязательно!