Лечение системного амилоидоза: принципы, сложности и новые методы терапии

Перейти к разделу

• Принципы лечения амилоидоза
• Интенсивные вмешательства для поддержания пациентов
• Сложности в лечении амилоидоза
• Перспективная новая терапия по удалению амилоида
• Понимание процесса разработки лекарственных средств
• Полная расшифровка

Принципы лечения амилоидоза

Основная цель лечения системного амилоидоза — устранение белка-предшественника, который образует амилоидные фибриллы. Как объясняет доктор медицинских наук Марк Пепис, этот подход лежит в основе всех современных терапевтических стратегий. Лечение направлено на прекращение выработки аномального белка, независимо от того, происходит ли он из моноклональной гаммопатии или является нормальным белком, вырабатываемым в избытке.

Успешное удаление амилоидогенного белка останавливает прогрессирование заболевания и может привести к клиническому улучшению. Доктора медицинских наук Антон Титов и Марк Пепис подчеркивают, что эта стратегия является ключевой для выживания пациентов. Все остальные меры поддерживающей терапии предназначены для поддержания жизни пациентов достаточно долго, чтобы основное лечение возымело эффект.

Интенсивные вмешательства для поддержания пациентов

Клиницисты часто применяют агрессивные меры для поддержки пациентов с запущенным амилоидозом. Доктор медицинских наук Марк Пепис описывает крайние меры, включая трансплантацию органов. Гемодиализ, трансплантация почки, печени и сердца — все это используется в комплексном лечении.

Эти интенсивные вмешательства служат критически важной цели: они поддерживают функцию органов, пока лечение направлено на устранение основной белковой проблемы. Цель состоит в том, чтобы обеспечить достаточный промежуток времени для воздействия терапии на фундаментальный патологический процесс, в конечном итоге нацеливаясь на долгосрочное выживание.

Сложности в лечении амилоидоза

Несколько значительных сложностей осложняют лечение амилоидоза. Основной проблемой, как отмечает доктор медицинских наук Антон Титов, является поздняя диагностика. К моменту выявления амилоидоза заболевание часто оказывается слишком запущенным для проведения агрессивных вмешательств.

Устойчивость к лечению представляет собой ещё одно препятствие. Хотя современные методы терапии моноклональной гаммопатии эффективны, они работают не у всех пациентов. Кроме того, наследственный амилоидоз, вызванный генными мутациями, остаётся особенно трудным для лечения, поскольку современные вмешательства не могут исправить лежащую в основе генетическую ошибку, продуцирующую аномальный белок.

Перспективная новая терапия по удалению амилоида

Новаторский новый кандидат в методы лечения предлагает надежду на прямое воздействие на амилоидные отложения. Доктор медицинских наук Марк Пепис сообщает о беспрецедентно обнадеживающих результатах этой экспериментальной терапии. Впервые было показано, что вмешательство активно удаляет существующий амилоид из тканей за короткий промежуток времени безопасно.

Это удаление амилоидных отложений приводит к измеримому улучшению функции органов, особенно печени. Доктор Пепис полагает, что основной проблемой при амилоидозе является физическое нарушение структуры тканей амилоидными отложениями. Очищая эти отложения, новая терапия непосредственно воздействует на эту ключевую патологию, потенциально принося пользу пациентам, для которых традиционные стратегии снижения белка оказались неэффективными.

Понимание процесса разработки лекарственных средств

Крайне важно понимать ненадёжный характер разработки лекарственных средств. Доктор медицинских наук Марк Пепис поясняет, что большинство потенциальных препаратов терпят неудачу на этапе разработки. Путь от изобретения в лаборатории до лицензированного лекарства включает обширный скрининг, исследования на животных и клинические испытания.

Доктора медицинских наук Антон Титов и Марк Пепис подчеркивают, что до получения регуляторного одобрения любое лечение остаётся «кандидатом», а не подтверждённым лекарством. Эта новая терапия по удалению амилоида, хотя и высоко перспективна, всё ещё находится в разработке. Это не чудесное исцеление, но представляет собой потенциальное дополнение к комплексному подходу, необходимому для эффективного лечения этого сложного заболевания.

Полная расшифровка

Доктор медицинских наук Марк Пепис: Сейчас у нас есть хорошее лечение моноклональной гаммопатии. Это основная причина наиболее распространённого типа системного амилоидоза. Мы надеемся, что новое лечение позволит избавиться от существующих амилоидных отложений, окажет большое влияние и позволит людям оставаться в живых достаточно долго, чтобы получить пользу от вмешательств.

Основа всего нашего лечения системного амилоидоза такова: мы пытаемся избавиться от белка, который образует амилоидные фибриллы. Мы работаем над излечением амилоидоза.

Иногда можно избавиться от аномального белка. Иногда это нормальный белок, но его слишком много. Что бы это ни было, иногда можно устранить белок-предшественник, который создаёт амилоидные отложения. Это метод остановки прогрессирования амилоидоза и улучшения самочувствия людей.

Все современное лечение состоит в том, чтобы поддерживать пациента в живых достаточно долго для устранения этого белка-предшественника. Мы прибегаем к крайним мерам для лечения амилоидоза: гемодиализ, трансплантация почки, печени, сердца. Мы используем все возможные меры, чтобы сохранить жизнь пациентов достаточно долго для устранения амилоидного белка, вызывающего повреждения при амилоидозе.

К сожалению, это не всегда возможно. У пациентов с амилоидозом запоздалая диагностика. Амилоидоз настолько запущен, что нельзя применить эти героические меры, поэтому их нельзя спасти. Также другая проблема заключается в том, что не всегда можно избавиться от амилоидогенного белка.

Сейчас у нас есть очень хорошее лечение моноклональной гаммопатии. Это основная причина наиболее распространённого типа системного амилоидоза. Иногда эти новые методы лечения амилоидоза работают; иногда нет.

Затем у нас есть группа наследственных амилоидозов. Существует генная мутация, кодирующая аномальный белок, который образует амилоид. В таких случаях у нас нет никакого вмешательства для лечения амилоидоза. Это очень сложные случаи амилоидоза для ведения.

Мы надеемся, что новое лечение амилоидоза позволит избавиться от существующих амилоидных отложений. Это окажет большое влияние и позволит людям оставаться в живых достаточно долго, чтобы получить пользу от терапии амилоидоза. Эта терапия может работать для людей с генетическим амилоидозом. Им, очевидно, потребуется повторное введение нашего лечения. Пациенты могут продолжать избавляться от амилоида; в противном случае амилоидоз рецидивирует.

Наше предлагаемое лечение не является чудесным исцелением от амилоидоза. Оно требует других вмешательств. Всегда необходимо проводить другие мероприятия для лечения амилоидоза. Это важно понимать.

Доктор медицинских наук Антон Титов: Другое, что очень важно понимать, — это ненадёжный характер разработки лекарственных средств. Большинство разработок лекарств терпят неудачу. Очень немногие препараты для лечения амилоидоза начинаются с изобретения в лаборатории. Проводится скрининг соединений для амилоидоза. Выполняется фармакология и токсикология на животных. В конечном итоге кандидат в методы лечения амилоидоза попадает к пациентам. Большинство из них не получают пользы от лечения амилоидоза. Они терпят неудачу по множеству причин.

Это не тема данного интервью, но это хорошо известное явление. Пока лекарственное средство не будет фактически лицензировано регулирующими органами, мы не можем сказать «это лекарство» или «это медикамент». Это не так. Это «кандидат». Это то, что мы пытаемся разработать для амилоидоза. Точно так же обстоит дело с этим лечением амилоидоза.

Доктор медицинских наук Марк Пепис: Мы настроены оптимистично. Мы полны надежд. Результаты терапии амилоидоза на сегодняшний день беспрецедентно обнадеживающие. Мы впервые фактически показали, что существует вмешательство, которое может заставить амилоид исчезнуть. Оно удаляет амилоид за короткое время. Оно может удалять амилоид безопасно. Более того, оно показывает, что приносит пользу пациентам с амилоидозом.

Доктор медицинских наук Антон Титов: Люди всё ещё спорят, как именно амилоид вызывает амилоидоз. Я всегда считал, что основная проблема, вызываемая амилоидными отложениями, — это нарушение структуры и функции тканей. Доказательства свидетельствуют в пользу этой теории амилоидоза.

У нас есть лечение, которое заставляет амилоид исчезать. Что происходит? Функция органов улучшается в печени. Легко измерить функцию органа. Это то, что мы сделали до сих пор. Иногда мы можем сделать то же самое в сердце. Это будет замечательно.

Доктор медицинских наук Марк Пепис: Мы ещё не достигли этого. Но на данный момент это кандидат в методы лечения амилоидоза. Это ещё не лекарство. Нам нужно быть честными в этом.

Доктор медицинских наук Антон Титов: Как ваше лекарство может работать для лечения болезни Альцгеймера?