Видеоинтервью с ведущим экспертом в области гематологии. Последние новости о лечении гемофилии. Каковы успехи в лечении гемофилии? Как помочь больным с ингибиторами и с приобретенной гемофилией? Как использовать ингибиторы в обход лекарств? Лечение гемофилии. Лечение приобретенной гемофилии. Д-р Антон Титов, MD. Современное лечение пациентов с гемофилией В сосредоточено на замещении рекомбинантным фактором свертывания крови IX. Доктор Арик Парнес, MD. Чему история открытия гемофилии учит нас в современной терапии гемофилии? Прогноз для пациентов с ингибиторами. Видеоинтервью с ведущим специалистом в области диагностики и лечения гемофилии. Второе медицинское мнение помогает убедиться в правильности и полноте диагноза гемофилии. Получите последнюю информацию о лечении гемофилии и лечении приобретенной гемофилии. Второе медицинское мнение также помогает выбрать наилучшее лечение для пациентов с гемофилией А и гемофилией В. Д-р Антон Титов, MD. Медицинское второе мнение о приобретенной гемофилии может устранить необходимость в ненужных лекарствах. Кто подвержен риску развития ингибиторов? Пациенты, которые неоднократно получали заместительную терапию факторами свертывания крови. Ингибиторы гемофилии чаще появляются у детей с гемофилией. У пациентов с более тяжелым поражением часто вырабатываются ингибиторы. Доктор Арик Парнес, MD. Приобретенная гемофилия – это нарушение выработки аутоантител к фактору свертывания крови. Это не передается по наследству. Терапия иммунологической толерантности представляет собой попытку удаления ингибитора из крови больных гемофилией. Иногда терапия иммунологической толерантности не работает. Затем применяют ингибиторные препараты FEIBA и NovoSeven. Эти обходные препараты работают у всех пациентов с нарушениями свертываемости крови. История открытия гемофилии А и гемофилии В. Диагностика и лечение болезни Кристмас. Лечение гемофилии значительно продвинулось вперед. Быстро развивается и лечение приобретенной гемофилии. Лечение гемофилии. Прогноз для пациентов с ингибиторами. Лечение приобретенной гемофилии. Д-р Антон Титов, MD. Гемофилия — очень известная болезнь. Он работает в нескольких королевских семьях в Европе. Гемофилия известна как Королевская болезнь. Например, у Алексея Николаевича, царевича России, была гемофилия. Он был сыном русского царя Николая II. Многие пациенты связывают сильное влияние Григория Распутина на царскую семью в России с очевидной способностью Распутина лечить гемофилию у молодого князя, сына Николая II. Д-р Антон Титов, MD. Какие существуют современные методы лечения гемофилии? Каковы основные последние достижения в терапии гемофилии? Что можно сделать для предотвращения осложнений гемофилии? Доктор Арик Парнес, доктор медицинских наук, гематолог, Гарвардская медицинская школа. Гемофилия имеет, пожалуй, самую интересную историю по сравнению с любым другим заболеванием. Дело не только в том, как гемофилия повлияла на политику и окружающую среду. Медицинская история гемофилии весьма увлекательна. Наше понимание гемофилии сильно изменилось за последние 100 лет. В современную медицинскую эпоху мы признаем, что гемофилия вызывается дефицитом факторов свертывания крови. Факторы свертывания крови помогают пациентам образовывать тромбы, образовывать струпья и останавливать кровотечение. у больных гемофилией отсутствует фактор свертывания крови. Доктор Арик Парнес, MD. Мы можем определить генетические причины гемофилии. Мы можем определить, какой ген мутировал или отсутствует. Тогда мы сможем лечить больных гемофилией, заменив недостающий фактор свертывания крови. Такое лечение практически избавит от болезни. Пациентам необходимо регулярно давать лекарства для лечения гемофилии. Целью лечения является поддержание факторов свертывания крови на нормальном уровне. Тогда пациенты не нуждаются в дополнительном лечении. После этого больные гемофилией будут вести нормальную жизнь. Иногда лечение факторами свертывания прекращают. Тогда у больных гемофилией будет кровотечение. Кровотечение у больных гемофилией бывает не только после операции или травмы. У пациентов с тяжелой формой гемофилии может возникнуть спонтанное кровотечение. Больные гемофилией могут лежать в постели. Внезапно у них может появиться кровотечение в колене, в животе или в любой другой области тела. Д-р Антон Титов, MD.У больных гемофилией также возможны спонтанные головные кровотечения, кровоизлияния в мозг. Современное лечение гемофилии основано на заместительной терапии факторами свертывания крови. Доктор Арик Парнес, MD. Доступно много различных факторов свертывания крови, и лечение очень эффективно. Д-р Антон Титов, MD. Каковы типичные осложнения гемофилии? Вы упомянули, что у больных гемофилией бывают спонтанные кровотечения. За какими симптомами или признаками должны следить больные гемофилией? Доктор Арик Парнес, MD. Есть два вида осложнений. Первый тип осложнений при гемофилии более исторический. В 1980-х годах многие продукты фактора свертывания крови получали из плазмы крови человека. Они были заражены инфекциями. В 1980-х годах в лекарствах для лечения гемофилии присутствовали вирусы гепатита В, гепатита С и ВИЧ. Это заражение уничтожило многих пациентов с гемофилией. Примерно 1/3 всех больных гемофилией (30%) заразились этими инфекциями крови (гепатитом В, гепатитом С и ВИЧ). Многие больные гемофилией умерли от этих инфекций. С 1990-х годов мы разработали рекомбинантные (генетически модифицированные) продукты факторов крови для лечения гемофилии. Эти новые лекарства не поступают из человеческих источников. Следовательно, нет возможности заразиться болезнями, передающимися через человека. Доктор Арик Парнес, MD. Современные методы лечения гемофилии намного безопаснее. Мы больше не наблюдаем таких осложнений у больных гемофилией. Современное поколение пациентов лечится только заменой рекомбинантного фактора свертывания крови. Препараты для лечения гемофилии, произведенные с помощью генно-инженерных технологий, не несут риска заражения инфекциями, передающимися через кровь. Основными осложнениями у больных гемофилией в настоящее время являются ингибиторы. Ингибитор при гемофилии представляет собой антитело, которое вырабатывает собственная иммунная система пациента. Ингибитор атакует фактор свертывания крови. Д-р Антон Титов, MD. Ингибитор при гемофилии – это реакция организма на терапию гемофилии. Это лекарственно-индуцированное аутоиммунное заболевание у больных гемофилией. Доктор Арик Парнес, MD. Вот так. Появление ингибитора при гемофилии очень похоже на другие заболевания. Это заболевание называется приобретенной гемофилией. Больные гемофилией не рождаются больными гемофилией. Их иммунная система начинает вырабатывать антитела. Он атакует их собственный фактор свертывания крови. Эти больные приобретают гемофилию. Они становятся больными гемофилией, когда их собственный организм вырабатывает антитела против факторов свертывания крови. Однако обычно ингибиторы при гемофилии встречаются у больных, родившихся с гемофилией. Эти пациенты проходят множество курсов лечения с использованием продуктов фактора свертывания крови. Доктор Арик Парнес, MD. Только тогда в их крови развиваются ингибиторы. Возникает практически аллергическая реакция на продукты свертывания крови. Ингибитор при гемофилии представляет собой аутоантитело. Он атакует лекарство, которое пациенту дают для предотвращения кровотечения. Ингибиторы значительно снижают эффективность лечения. Больные гемофилией с ингибиторами вырабатывают слишком много этого антитела. Неважно, сколько фактора свертывания крови мы им даем. Лечение перестает работать. В таких ситуациях больным гемофилией приходится давать шунтирующие препараты. Обход ингибиторов — это лечение, которое устраняет отсутствующий фактор свертывания крови. Д-р Антон Титов, MD. Обход лекарств также позволяет обойти аутоантитела, ингибиторы. Есть только два шунтирующих лекарства (ингибитор, шунтирующий лекарство). Одним из них является рекомбинантный активированный фактор VIIa. Торговое название НовоСэвен. Другое лекарство представляет собой комбинацию факторов свертывания II, VII, IX и X. Этот ингибитор, обходящий медикаментозное лечение, представляет собой концентрат активированного протромбинового комплекса. Его торговое название FEIBA. FEIBA - это аббревиатура от «Factor Eight Inhibitor Bypass Agent». NovoSeven и FEIBA — единственные два обходных препарата для лечения пациентов с гемофилией с ингибиторами. Эти лекарства обходят проблему в каскаде свертывания крови. Они восстанавливают нормальную свертываемость крови у больных гемофилией. FEIBA и NovoSeven будут работать при любых нарушениях свертываемости крови. Потому что они перезапускают образование тромбов. Записка доктора Титова.Имеются данные исследований о том, что FEIBA и рекомбинантный фактор VIIa могут также устранять разжижающие кровь эффекты новых пероральных антикоагулянтов, таких как дабигатран/Прадакса и ривероксабан/Ксарелто. Доктор Арик Парнес, MD. Но эти ингибиторы, обходящие лекарства, сами могут вызывать образование тромбов. Обходные препараты не так эффективны при лечении гемофилии, как исходные факторы свертывания крови. лучше избегать появления ингибитора у больных гемофилией. Д-р Антон Титов, MD. Могут ли больные гемофилией избежать приема ингибитора? Или ингибитор просто случайным образом возникает у некоторых пациентов? Доктор Арик Парнес, MD. Мы не до конца понимаем, почему у больных гемофилией возникает ингибитор. Существуют генетические мутации, которые повышают риск развития ингибитора у пациента с гемофилией. Поэтому ингибиторы чаще встречаются у нескольких представителей одной семьи. Ингибиторы гемофилии встречаются в основном у детей, а не у взрослых. Иногда появляется ингибитор, мы пытаемся избавиться от ингибитора гемофилии. Это лечение называется «индукцией иммунной толерантности». Доктор Арик Парнес, MD. Это иммунотерапия. Надеемся, что после лечения ингибитор не вернется. Но часто невозможно избавиться от ингибитора гемофилии. Затем он остается у больного на всю жизнь. Такие пациенты никогда не смогут получить заместительную терапию факторами свертывания крови. Их всегда нужно лечить обходными препаратами (шунтирующие препараты, FEIBA и NovoSeven). Мы знаем, что ингибиторы чаще встречаются у пациентов с тяжелой формой гемофилии, чем у пациентов с легкой формой. Мы знаем, что ингибиторы встречаются чаще при гемофилии А, чем при гемофилии В. Гемофилия А является дефицитом фактора VIII (фактор восемь). Гемофилия B является дефицитом фактора IX (фактор девять). Доктор Антон Титов, MD. Цесаревич Алексей болел гемофилией B. Доктор Арик Парнес, MD. Это верно, и мы не знали этого факта десятилетиями. Потому что врачи поняли, что есть два разных типа гемофилии только в 1950-х годах. Врачи признали отсутствие фактора свертывания крови. Потому что ученые-клиницисты могли смешивать плазму крови больного гемофилией с плазмой крови человека, не болевшего гемофилией. Кровь больного гемофилией станет нормальной. Время свертывания крови стало бы нормальным, потому что недостающий фактор был заменен из нормальной крови. Была очень яркая ученая (Розмари Биггс), которая изучала гемофилию. Она смешала плазму двух разных пациентов с гемофилией и обнаружила, что они оба корректируют друг друга. У пациентов было что-то в плазме друг друга, что компенсировало дефицит по сравнению с другим пациентом. Д-р Антон Титов, MD. Кровь одного пациента с гемофилией может решить проблему в крови другого пациента с гемофилией? Два больных гемофилией могли вылечить друг друга, если смешать их кровь? Доктор Арик Парнес, MD. Вот так. Именно так врачи первоначально обнаружили, что существует гемофилия А и гемофилия В. В следующем году группа в Великобритании изучила нескольких пациентов, у которых была гемофилия В. Врачи назвали гемофилию В у этих пациентов «болезнью Кристмаса». Причина, по которой болезнь назвали «болезнью Кристмаса», заключается в том, что имя их первого пациента было «Стивен Кристмас». Д-р Антон Титов, MD. «Рождественская болезнь» (гемофилия В) не названа в честь праздника Рождества в конце года. Он назван в честь фамилии первого пациента с «болезнью Рождества»! Доктор Арик Парнес, MD. Это сбивало с толку, потому что научная статья, описывающая «Рождественскую болезнь», была опубликована на неделе Рождества. Д-р Антон Титов, MD. Это хорошая история, как много историй в медицине. Обновленная информация о лечении гемофилии рассматривается ведущим экспертом в области гематологии в видеоинтервью. Каковы успехи в лечении больных гемофилией с ингибиторами и с приобретенной гемофилией? Когда и как использовать ингибиторы обхода лекарств? Чему история открытия гемофилии учит нас в современной терапии гемофилии?